Significado de los datos en el mundo real

Los datos del mundo real (RWD) son un término general para los datos sobre los efectos de las intervenciones sanitarias (como los beneficios, los riesgos o el uso de recursos) que no se recogen en el contexto de los ensayos controlados aleatorios convencionales (RCT).

Aunque las definiciones varían, la RWD tiende a ser estructurada, en el sentido de que tiene «modelos de datos» con datos que residen en un campo fijo, por ejemplo en bases de datos y hojas de cálculo. La RWD tiene más en común con los datos epidemiológicos que con los big data, que implican conjuntos de datos grandes o complejos no estructurados, como los datos de las redes sociales. Sin embargo, el término big data se utiliza a veces de forma más amplia, refiriéndose también a los RWD más estructurados.

Los RWD pueden recogerse tanto de forma prospectiva como retrospectiva a partir de observaciones de la práctica clínica habitual. Los datos recogidos pueden incluir, entre otros, resultados clínicos y económicos, resultados notificados por los pacientes y calidad de vida relacionada con la salud.

Los DTR pueden obtenerse de estudios experimentales, como los ensayos pragmáticos, o de estudios observacionales. Los diferentes diseños de estudios que pueden proporcionar DTR se describen en Generating Real-World Evidence.

Proveedores de datos del mundo real

El uso de ordenadores, dispositivos móviles, wearables y otros biosensores para recopilar y almacenar enormes cantidades de datos relacionados con la salud se ha acelerado rápidamente. Estos datos tienen el potencial de permitirnos diseñar y realizar mejor los ensayos y estudios clínicos en el ámbito sanitario para responder a preguntas que antes eran inviables.  Además, con el desarrollo de nuevas y sofisticadas capacidades analíticas, podemos analizar mejor estos datos y aplicar los resultados de nuestros análisis al desarrollo y aprobación de productos médicos.

La evidencia del mundo real es la evidencia clínica sobre el uso y los beneficios o riesgos potenciales de un producto médico derivada del análisis de la RWD. La evidencia del mundo real puede ser generada por diferentes diseños o análisis de estudios, incluyendo, pero no limitado a, ensayos aleatorios, incluyendo grandes ensayos simples, ensayos pragmáticos y estudios observacionales (prospectivos y/o retrospectivos).

Datos del mundo real frente a pruebas del mundo real

Los datos del mundo real (RWD) son datos que provienen de fuentes distintas a los ensayos clínicos tradicionales y que son cada vez más importantes para las decisiones sanitarias actuales. Históricamente, los desarrolladores de fármacos se han limitado a los ensayos clínicos aleatorios prospectivos como vía principal para lograr la aprobación del producto. Sin embargo, los recientes avances tecnológicos y las ampliaciones normativas han ampliado las posibilidades de los investigadores clínicos al permitir el uso de datos del mundo real y las pruebas que se derivan de su análisis, lo que se conoce como pruebas del mundo real (RWE).

Los ensayos clínicos aleatorios (ECA) tienen lugar en entornos controlados y tratan de responder a preguntas concretas para poblaciones seleccionadas. Los ECA suelen ser la vía más rápida para obtener la aprobación reglamentaria. Sin embargo, los datos que producen suelen ser insuficientes para informar sobre la aplicación clínica en un entorno real. Por ello, los organismos reguladores y los proveedores de atención sanitaria suelen recurrir a estudios posteriores a la comercialización para orientar el uso clínico.

Estudio de datos del mundo real

1Bakar Computational Health Sciences Institute,2División de Gastroenterología, Departamento de Medicina, y3Departamento de Pediatría, UCSF, San Francisco, California, USA.4Center for Data-Driven Insights and Innovation, University of California Health, Oakland, California, USA.

Dirigir la correspondencia a: Atul J. Butte, Bakar Computational Health Sciences Institute, University of California, 550 16th Street, 4th Floor Box 0110, San Francisco, California 94158-2549, USA. Teléfono: 415.514.0511; Email: atul.butte@ucsf.edu.

1Bakar Computational Health Sciences Institute, 2División de Gastroenterología, Departamento de Medicina y 3Departamento de Pediatría, UCSF, San Francisco, California, EE.UU. 4Center for Data-Driven Insights and Innovation, University of California Health, Oakland, California, EE.UU.

Dirigir la correspondencia a: Atul J. Butte, Bakar Computational Health Sciences Institute, University of California, 550 16th Street, 4th Floor Box 0110, San Francisco, California 94158-2549, USA. Teléfono: 415.514.0511; Correo electrónico: atul.butte@ucsf.edu.